Resumen

Tal es el título de un reciente artículo publicado por expertos en el Rare
Diseases and Orphan Drugs Journal. https://doi.org/10.20517/rdodj.2024.18
Las enfermedades raras conforman un conjunto de miles de condiciones muy
diferentes entre sí. La gran mayoría requiere estudios elementales desde su
patogénesis hasta la historia de evolución clínica. Incluyendo epidemiologias,
estrategias de prevención, de diagnóstico y de tratamientos. Cada una de ellas plantea
opciones particulares de estrategias y oportunidades de financiación para las etapas de
investigación y desarrollo. El artículo publicado analiza las motivaciones para la
inversión en estudios y las potenciales tasas de retornos. Así como también los
numerosos tipos de financiadores y la demanda de proyectos flexibles.
Los financiadores pueden ser Públicos, fundaciones, organizaciones de caridad
o de grupos de pacientes, industrias, grupos económicos o de filantropía. Todos
requieren de calidad científica, recursos humanos, certezas de inversión, encajar en un
plan sustentable y dentro de los márgenes de economía de salud tolerados. El
esquema mejor aceptado es el de asociaciones tipo “Joint Ventures”, que pueden ser
público-privadas.
Las modalidades de financiación puede ser mediante subsidios, contratos,
créditos, donaciones, o asociaciones con fines empresariales específicos. Estas
modalidades pueden aplicarse en etapas de investigación básica, preclínicas, clínicas o
de post-mercadeo. Las motivaciones más frecuentes son las económicas o las de tipo
orientadas hacia objetivos de salud pública o de cubrir necesidades no satisfechas en
materia de diagnósticos y de tratamientos.
Los expertos detectan varias “lagunas” en su análisis en relación a que aún no
se conoce bien el modo en los investigadores, financiadores, agencias regulatorias,
funcionarios de políticas sanitarias interactúan para con las enfermedades raras,
especialmente aquellas ultra-raras. Tampoco es bien conocido la mejor forma de
conseguir estabilidad para cada una de las etapas de un proyecto de investigación, no
existiendo planes integrales. Tampoco se sabe bien cuál es el impacto de la interacción
de las diferentes partes interesadas en la problemática de las enfermedades raras,
siendo que pacientes, médicos, industriales, pagadores y políticos sanitarios deberían
trabajan en conjunto a un mismo nivel decisorio.
Como revela esta publicación, las complejidades para financiar investigaciones
para las enfermedades raras parecieran ser más dependientes de la ausencia de
estructuras de trabajo apropiadas, que de las condiciones en si mismas.