LAS “CUATRO PATAS DE LA MESA” EN ENFERMEDADES RARAS Y LOS BENEFICIOS DE UNA NUEVA PERSPECTIVA CENTRADA EN EL PACIENTE.

Nov 7, 2020

Existen básicamente cuatro sectores de interés para las enfermedades raras. Los pacientes y sus familias (LOS AFECTADOS); los profesionales de la salud y los investigadores (LAS ACADEMIAS); la inversión productora de bienes “huérfanos” (LAS INDUSTRIAS);  los reguladores y financiadores de la salud (LOS GOBIERNOS). Estas “cuatro patas de la mesa” deben estar equilibradas como para que pueda sostenerse una prestación de salud adecuada para las enfermedades raras. La ausencia de una o alguna pata más corta, harían tambalear cualquier propuesta. Al menos así ha sido la experiencia en los países que han podido organizar servicios eficientes para asistir a estas condiciones.

Más aún, por tratarse de un tema de la salud humana, el balance entre las partes debe enfocar prioritariamente al interés primario de los afectados. Es decir, los cuatro actores deben trabajar juntos y estar equilibrados, pero siempre sosteniendo prioritariamente el interés del enfermo.  La medicina centrada en el interés del paciente es en estos tiempos el concepto más elaborado para formalizar proyectos que obtengan el necesario consenso social y doten de sostén y duración a las acciones asistenciales.

Tradicionalmente la industria farmacéutica ha enfocado su interés primario en las academias  porque son ellos los decisores de las preferencias prescriptivas. También han generado puentes de entendimiento con gobiernos porque intervienen en las regulaciones y financiación de los productos. Sin embargo, solo en los últimos años ha podido observarse una focalización de mayor importancia en la vinculación con los afectados. Además, para obviar conflictos de intereses, la vinculación directa con el consumidor ha sido siempre limitada a brindar información no comercial. Esto no es una alarma cuando el afectado puede adquirir esa información en otras fuentes, pero con las enfermedades raras los paradigmas y responsabilidades deben ser otras. La experiencia demuestra que las acciones actuales han relegado a las enfermedades raras y entonces más de lo mismo no provocará un resultado diferente.

La historia de los afectados por enfermedades raras es bastante singular. Han sido pacientes, sus fundaciones y ONG’s motivaron a la academia y más recientemente a la industria a generar los productos que necesitan y que las condiciones naturales del mercado no ofrecen. Sus acciones incluyen recaudación de fondos para investigación y hasta montaje de centros de estudios y desarrollos; pero estos son impulsos excepcionales. Los pacientes necesitan que la industria encuentre las formas de poder proveerles recursos médicos con la misma efectividad y rapidez que para el resto de la población. Por este motivo, el soporte a los grupos de pacientes y sus organizaciones, promueve conocimiento, estadísticas, registros, agiliza los estudios regulatorios necesarios y facilita enormemente el acceso a los productos.

Las agencias regulatorias de los gobiernos de los Estados Unidos y de la Europa Comunitaria ya incluyen asesorías y decisores del sector de afectados. Otro beneficio de incluir a los representantes de pacientes es la transparencia y aceleramiento de las decisiones.

“…sus fundaciones y ONG’s motivaron a la ACADEMIA y más recientemente a la INDUSTRIA a generar los productos que necesitan y que las condiciones naturales del mercado no ofrecen.”

Está claro que esta modalidad requiere extremar los recaudos de ética, respeto y normas de anticorrupción. Tan claro como que el modelo clásico no funciona para las enfermedades raras y que el paradigma debe cambiar radicalmente. Entonces para la industria que se interesa en las enfermedades raras,  priorizar al paciente es una situación elemental de conveniencia.

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