CONSTRUYENDO BASES SANITARIAS PARA LAS ENFERMEDADES RARAS. ¿TENEMOS BUENOS CIMIENTOS?

Oct 3, 2020

Hay momentos en la vida que son efímeros graduados en unidades de tiempo, pero eternos materializados en la memoria. Hay dos de ellos que evoco en todo momento, en especial cuando escucho a alguien hablar de proyectos de asistencia médica, de investigación biomédica o de normativas y legislación para los afectados por aquellas condiciones que son menos conocidas, las enfermedades raras.

El primero ocurrió hace mas de una decena de años, en la esquina de Charcas o Marcelo T. de Alvear y Uriburu de la ciudad de Buenos Aires. Justo donde está la puerta de ingreso a la Escuela de Salud Pública de la Facultad de Medicina. Pasaba por allí y me crucé con el Dr. Aldo Neri (ver https://es.wikipedia.org/wiki/Aldo_Neri), quien había sido profesor mío de Salud Pública, en mis tiempos de estudiante. No sé si me reconoció como ex alumno, pero de todos modos fue muy amable al recibir mi saludo y detenerse un instante. Aproveché para comentarle que había hecho contacto con organizaciones internacionales de Enfermedades Raras y Drogas Huérfanas, con especialistas de la FDA (organismo regulatorio de medicamentos de los Estados Unidos), del NIH (Instituto Nacional de Salud de los Estados Unidos), de la EMA (Organismo regulatorio de medicamentos de la Comunidad Europea), con expertos de la Universidad de Karolinska de Suecia y de Orphanet de Francia, entre varios otros centros especializados en enfermedades raras y drogas huérfanas. Le dije que me sentía muy útil de aprender de toda esta gente y pensar que podría instalarse en el país un sistema que pudiera atender eficientemente las necesidades de atención de pacientes, de investigación y de desarrollos industriales. Fue esta última fase que le hizo súbitamente cambiar su expresión de amable interés a una mueca de incredulidad. Se acomodó sus lentes y me dijo algo así como que él había estado años a cargo del Ministerio de Salud de la Nación, que había propuesto e instalado varios programas de mejoras sustanciales, sin embargo, la mirada retrospectiva le era frustrante. Me dijo que veía casi imposible que una buena idea podría aplicarse con éxito en un sistema sanitario tan complejamente derruido como el que sostiene este país, cualquier cosa que hagas sobre esto terminará devorada por esto. Creo que fue su comentario mas o menos según mi memoria. Nos despedimos y nunca mas volví a verlo. El primer impacto fue desconcertante para mi. Pero ahora lo recuerdo con admiración pues tan solo me advirtió una gran verdad. Trabajar para un modelo de atención de las enfermedades raras, en las condiciones actuales, sería devorado por los vericuetos intrincados del sistema actual de salud. Y, sin dudas, es un muy buen diagnóstico aunque no me guste reconocerlo. La única salida exitosa para las enfermedades raras debería ser conducida por un mecanismo que mejore la salud de todas las personas. Esta es una gran diferencia entre países como la Argentina y aquellos mas desarrollados en sistemas de atención para las enfermedades raras.

El segundo episodio ocurrió un poco mas lejos, en la ciudad de Beijing en el año 2017. Yo estaba en el comité organizador de la Conferencia Mundial de Enfermedades Raras y Drogas Huérfanas que organiza ICORD (www.icord.se). Como parte del programa tuve que coordinar las presentaciones plenarias de una exquisita mesa de expertos y entre ellos se destacó una conferencia del Dr. Harvey Lodish del Whitehead Institute for Biomedical Research, de Cambridge, Boston. El Dr. Lodish es un reconocido fabricante de emprendimientos biotecnológicos y originador de algunas muy exitosas empresas dedicadas a las drogas huérfanas, como Genzyme, ahora SANOFI y Genetech, si no me equivoco. Al finalizar la sesión académica se me acercó para agradecer la tarea de coordinación y aproveché para decirle que yo también quisiera crear empresas dedicadas a las drogas huérfanas. Le pregunté acerca de cual es la fórmula para hacerlo. En ese momento sonrió y me dijo: “Pues, te vienes unos meses al Whitehead en Boston y sales con la empresa bajo el brazo”. Luego junto a otros delegados compartimos una cena en un típico restaurante chino y en un momento intercambiamos mails, como lo hacemos automáticamente con todo el mundo en estos congresos.

Unas semanas después, para mi sorpresa, recibo un extenso mail del Dr. Lodish con una serie de premisas necesarias para la creación de un “hub” tecnológico para productos huérfanos. Valiosa información que guardo como el mayor de los tesoros. Sin embargo, el primer consejo, admirable, decía: “Tienes que vivir en un país que te ayude”. Otra gran verdad que solo puedo trasmitir con profundo agradecimiento.

Entonces, la mejor fórmula para las enfermedades raras en países como los nuestros en Latino América y el Caribe, supone respetar los pensamientos de los Dr. Neri y Lodish. No será posible concretar un cambio significativo en la atención de estas condiciones si no es procurando un cambio profundo en el sistema de salud actual, y que el país nos ayude. Los cimientos son la política. Sin la política no habrá construcción que sea duradera. Acerca de cómo se moviliza la política para posibilitar esto… alguien mas me dijo: podrías empezar por un congreso convocante.

Emilio J. A. Roldan
CERyDH Coordinador
ICORD Miembro del Board

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