UN CONGRESO PARA LAS ENFERMEDADES RARAS Y LOS PROTAGONISTAS DEL CAMBIO.

Oct 16, 2020

A la fecha ya contamos con una docena de videoconferencias accesibles en la web para quienes se han registrado formalmente. Aproximadamente, 20 autores más están trabajando sus versiones que pronto podrán ser exhibidas. La sección de NOVEDADES incluye algunas noticias de interés global, información científica, organizaciones que trabajan con la ER y anuncios institucionales;  en formatos escritos o videos. Los participantes registrados pueden ya enviar sus comentarios o preguntas para cualquiera de los materiales exhibidos, los que serán publicados también.

En nuestra editorial del 3 de Octubre pasado se destacó el objetivo de promover un Programa Nacional de Enfermedades Raras (PNER); las ventajas que una acción de este tipo tendrían para los pacientes y sus familiares, para la asistencia pública, la investigación, la industria regional e internacional, para gobiernos y empresas de cobertura médica. Tal es un primer objetivo de CERyDH. Otros dos, como se mencionan en la página web del congreso, son la conformación de un Organismo puente entre Ciencia e Industria y la disponibilidad de Programas de Incentivos para las Enfermedades Raras y Drogas Huérfanas. Con estas tres herramientas básicas será posible comenzar a modificar positivamente la historia de las enfermedades raras en el país.

Un Organismo puente entre Ciencia e Industria para las Enfermedades Raras.

No hay duda acerca de los beneficios de acelerar la trasmisión del conocimiento a la materialización industrial de soluciones para las enfermedades raras.  

Existen unas 7 mil condiciones raras y la gran mayoría de ellas carece de diagnósticos apropiados o de tratamientos específicos. Estas enfermedades raras, junto con las enfermedades infecciosas de la pobreza y las subpoblaciones no respondedoras a las terapias habituales de las enfermedades comunes, son hoy una suerte de enclaves marginados de la salud pública mundial. En efecto, los afectados por alguna de estas condiciones no suelen padecer por un problema tecnológico de lejana resolución.  Con mayor probabilidad, los impacta negativamente la falta de prioridad en las agendas de investigación y salud pública, por eso no pueden acceder a una calidad de atención similar a la que tienen sus conciudadanos en el lugar que viven.

Mucho se difunde sobre la ciencia de traslación (esto refiere, a la circulación de los conocimientos científicos con la producción industrial).  Se divulga de trabajar en una ciencia que se proyecte modificar las condiciones de vida de los seres humanos. La condición de traslación es una ocupación incluida, principalmente, en los lugares de financiación pública. Pero también,  compete a la responsabilidad social de los sectores privados. Sin embargo, no todos los países logran direccionar un porcentaje lógico de la inversión en investigación hacia la concreción de bienes para la salud. En algunos territorios, como Estados Unidos o Israel, se estima que 30 de cada 100 dólares provenientes del fisco, pasan en proyectos de la ciencia a la industria. En cambio otros países, no tienen siquiera una estimación publicable. Bien se ha dicho que aquellos países más pobres o con más necesidades no pueden darse el lujo de no invertir en ciencia. Pero la idea no es completa si a la palabra inversión no se le agrega la de traslación. No es el presupuesto en ciencia lo que hace a un país progresista sino la porción de ese presupuesto que se canaliza hacia la producción de recursos tangibles o que origina bienestar, trabajo calificado, saldos favorables en las balanzas comerciales y promueve el crecimiento de la rueda interna del saber.

“No es el presupuesto en ciencia lo que hace a un país progresista sino la porción de ese presupuesto que se canaliza hacia la producción de recursos tangibles o que origina bienestar, trabajo calificado, saldos favorables en las balanzas comerciales y promueve el crecimiento de la rueda interna del saber.”

La traslación del conocimiento es un proceso natural, a veces acelerado por situaciones de urgencia, como es el caso de la actual pandemia de COVID y el desarrollo de antivirales. Pero para el caso de las enfermedades raras, condiciones que no están en las agendas públicas, al menos no tienen una prioridad cercana, la traslación no debe ser un proceso volitivo, azaroso o casual. Hay mucho por hacer y que puede hacerse como para librarse a la historia natural de las investigaciones y desarrollos. Se estima que algunas personas con enfermedades raras debieran esperar unos 500 años a que alguna suerte de solución les sea ofrecida por el actual ritmo de progreso de la ciencia aplicada.

Entonces, la conformación de una estructura organizativa, de mayor o menor envergadura según se verá oportunamente, es un objetivo crítico para el desarrollo de los diagnósticos y tratamientos que aún falta en este campo de la salud humana. Una razón para ocuparse de este tema, muy simple de comprender para las políticas del momento, es que con organización de la traslación, en el país puede acordarse el precio justo y el acceso equitativo de los bienes producidos en el mismo. Sin organización solo cabe esperar impactos económicos negativos, difíciles de sostener en el tiempo o de beneficiar a todos los que corresponde.

Ya existen algunas direcciones, comisiones, o consultorías de traslación científica en diversas instituciones públicas y/o privadas del país. Sin embargo, ninguna de éstas es operativa para las enfermedades raras. Para que así lo sea, la experiencia de los países donde la traslación es exitosa nos enseña que deben cumplirse las siguientes condiciones:

 1. Poseer una amplia conciencia de la magnitud de esta temática. Hay varios hechos muy concretos sintomatológicos de que tal conciencia no se ha logrado en plenitud. La inversión en programas no integrados, leyes que otorgan beneficios para algunas pocas condiciones sin darse cuenta de la demanda e inequidad que origina, plétora de desarrollos para algunos pocos mercados farmacéuticos (huérfanos) y ausencia de propuestas para muchos otros, etc.

2. Poseer una amplia conciencia de la necesidad de colaboración internacional. Las enfermedades raras no suelen problemas que se puedan resolver en un hospital o una obra social, ni siquiera una provincia o un país por sí solo. A diferencia de las enfermedades comunes, estas condiciones raras necesitan del trabajo conjunto en todos sus niveles: investigación, desarrollo, producción y distribución de los bienes de salud. Para una misma condición, los recursos, ideas o soluciones pueden estar en diferentes sitios y es necesario ahorrar los emprendimientos parciales para trabajar solo en los esenciales.

3. Poseer una amplia conciencia de que no puede pensarse en un organismo de traslación científica industrial sin un plan integral (Ver la editorial del 3 de Octubre en este sitio).  Sería como construir una casa sin la previa planificación arquitectónica.

 4. Permitir la libre e igualitaria participación multisectorial. Esta es la crítica mayor que puede hacerse a los actuales grupos dedicados a la traslación. Son todos mono u oligosectoriales y eso no funciona en ninguna parte del mundo, al menos para el campo de la salud que nos compete.

Hay otros pequeños detalles que incluir en la estructura de una adecuada traslación científica para las enfermedades raras. Pero las antes enumeradas son tan críticas que no vale la pena continuar con la idea si no se asientan las bases anteriormente mencionadas.

Este congreso de CERyDH: Argentina 2020, se diferencia de otros porque no es un evento de la industria, ni del gobierno. Tampoco es académico, o de organizaciones civiles. Es de todos ellos, juntos y al mismo nivel, tal como se puede observar en las conferencias y artículos. El congreso es una plaza abierta donde quienes se interesen por las enfermedades raras puedan mostrar sus logros e ideas, aprender, contactar y sobre todo, lograr la oportunidad de interaccionar. Colaboración es la palabra mágica para el futuro de muchos de los afectados por enfermedades raras. Colaboración intersectorial, internacional, con balance de intereses y de otras formas se visualizarán en este congreso.

Puede parecer un objetivo ambicioso de CERyDH. Pero sin magnitud de objetivos no hay cambio trascendente que pueda ser comprobado. Los actores del cambio, como podrá verse, son todos quienes se acercan a este evento y ofrecen sus ideas.

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