Un reciente artículo publicado en Drug Discovery Today por expertos del Consorcio Internacional de Investigaciones para las Enfermedades Raras (IRDiRC) aborda una pregunta clave para millones de pacientes en el mundo: ¿qué tan difícil es lograr que un medicamento para una enfermedad rara sea aprobado? El estudio, disponible en Redirecting, analiza las aprobaciones de medicamentos huérfanos no oncológicos y ofrece un panorama global de los tiempos, requisitos y desafíos que enfrenta este tipo de terapias.

Tres años de espera en promedio

Según los autores, el tiempo promedio para que un medicamento huérfano logre aprobación regulatoria es de tres años, basado en el análisis de 53 aprobaciones realizadas en 2021 y 2022. Aunque estas cifras representan la mejor información disponible, el reporte advierte que pocos países respondieron las encuestas, por lo que los resultados deben interpretarse como una “mejor situación conocida”, más que como una imagen completa de la realidad mundial.

La mayoría de los tratamientos analizados fueron aprobados en al menos dos regiones del mundo, pero no necesariamente en todos los países. Esta variabilidad genera inequidades significativas en el acceso a terapias esenciales.

Evidencia basada en un único estudio clínico

El análisis muestra que las autoridades regulatorias —principalmente la FDA en Estados Unidos y la EMA en Europa, además de Canadá, Australia y otros países— suelen basar sus decisiones en las mismas evidencias de eficacia y seguridad. En la mayoría de los casos, las aprobaciones se sustentaron en un solo estudio clínico bien controlado, acompañado de evidencia confirmatoria posterior.

Para los autores, esto demuestra que existe un camino relativamente claro para la evaluación de medicamentos huérfanos, pero también plantea la necesidad de una mayor colaboración internacional para reducir tiempos y duplicación de esfuerzos.

La colaboración regulatoria, una oportunidad pendiente

El estudio concluye que reforzar la colaboración regulatoria internacional podría acelerar las aprobaciones y lograr un acceso más equitativo a tratamientos para enfermedades raras. Este enfoque permitiría compartir evaluaciones, armonizar criterios y reducir los retrasos que hoy enfrentan muchos desarrolladores y, sobre todo, los pacientes.

¿Y América Latina? Una realidad incierta y, probablemente, más difícil

El artículo no analiza la situación en Latinoamérica, una región donde obtener información precisa sobre aprobaciones regulatorias es especialmente complejo. Sin embargo, expertos advierten que el panorama podría ser más desalentador que en otras partes del mundo.

Factores como la falta de políticas públicas específicas, intereses económicos asociados al alto costo de estos medicamentos y la limitada capacidad regulatoria dificultan la disponibilidad de tratamientos destinados a poblaciones pequeñas pero altamente vulnerables.

La ausencia de integración plena en los mecanismos de colaboración internacional también impide que la región se beneficie de evaluaciones aceleradas o compartidas.

Un llamado a la acción

Para los pacientes latinoamericanos con enfermedades raras, la integración de la región en iniciativas regulatorias globales no solo es deseable: es imprescindible. También lo es para los investigadores y la industria local, que podrían desarrollar soluciones terapéuticas adaptadas a la región, y para los profesionales de la salud, que ven cómo tratamientos disponibles en otros países tardan años en llegar a sus pacientes.