¿Qué harías si tú o un familiar querido tuvieran una enfermedad rara severa y los
médicos te dijeran que no existe ningún tratamiento o alivio disponible? Para casos
extremadamente graves, existe la vía legal del “uso compasivo” de productos no
aprobados en el país o en esa región. Este procedimiento permite que una persona tenga
acceso a un medicamento en investigación, fuera de los ensayos clínicos, cuando no hay
opciones terapéuticas efectivas disponibles y se considera que el beneficio podría
superar los riesgos potenciales.
Para que se utilice un medicamento por esta vía deben cumplirse varias condiciones:
Haber una evaluación médica que fundamente el posible beneficio del tratamiento. El
médico y el propio paciente (o su representante) deben acordar el uso y firmar el
consentimiento informado. El fabricante del medicamento debe aceptar permitir su uso
fuera de los estudios clínicos. Todo ello suele implicar gestiones regulatorias y acuerdos
entre médicos, pacientes, autoridades sanitarias y las compañías farmacéuticas.
Es fácil pensar que cualquier persona afectada desearía tener la posibilidad de probar
una opción de alivio, aunque el medicamento no esté completamente aprobado. Pero en
la práctica, esto puede no ser tan sencillo: El productor del medicamento puede dudar en
ceder el producto por fuera de ensayos clínicos, por diversos motivos. Y entre el
paciente, el médico y el fabricante, las autoridades regulatorias pueden imponer
requisitos o demoras burocráticas que dificultan el acceso.
Una investigación reciente dirigida por Aimée Timmerman y colaboradores, publicada
en Journal of Pharmaceutical Policy and Practice, analizó los factores que influyen en
la decisión de las compañías farmacéuticas de ofrecer programas de uso compasivo
(compassionate use programs, CUPs) en varios países europeos, con especial foco en
los Países Bajos. El trabajo entrevistó a representantes de empresas que habían aplicado
o podrían haber aplicado a programas de uso compasivo. A partir de estas

conversaciones, los factores que más influyen en la decisión de una compañía de ofrecer
acceso compasivo se agruparon en cuatro grandes ámbitos:
1. Regulatorios:
o La incertidumbre sobre la regulación, especialmente sobre la recolección
de datos y las obligaciones después de que el medicamento sea
autorizado oficialmente, puede desalentar a las empresas.
o Las recomendaciones de autoridades como la Agencia Europea de
Medicamentos (EMA) y las agencias nacionales influyen en la decisión.

2. Médicos:
o El reconocimiento de una necesidad médica no satisfecha y la severidad
de la enfermedad son factores importantes.
o El número estimado de pacientes que podrían beneficiarse también
influye en si es viable iniciar un programa.

3. Operacionales:
o La experiencia previa de la empresa con programas de uso compasivo y
la disponibilidad de suministro del medicamento son relevantes.
o La complejidad del proceso y la velocidad de aprobación en cada país
también cuentan.

4. Financieros:
o Las expectativas sobre reembolso o cobertura de costos para el producto
afectarán si una empresa decide ofrecerlo sin cargo.
o La decisión de la matriz de la empresa de suministrar o no el
medicamento gratuitamente tiene un papel clave.

En síntesis, las decisiones de las compañías no dependen únicamente del beneficio
potencial para pacientes, sino de una combinación de factores regulatorios, médicos,
operativos y económicos que influyen en si es viable ofrecer un medicamento bajo uso
compasivo. En el intrincado mundo que le toca vivir a quienes padecen una enfermedad
severa, como muchas de las enfermedades raras lo son, conocer “el otro lado del
mostrador” ayuda a generar iniciativas más productivas. Para CERyDH siempre la
colaboración será más productiva que el reclamo o la protesta, pero para colaborar hay
que conocer, hay que comprender, y hay que buscar vías inteligentes para conseguir los
objetivos.