Enfermedades raras: el laboratorio del futuro para la innovación médica y una oportunidad clave para Argentina y Latinoamérica
Las enfermedades raras, que durante años quedaron fuera del foco principal de los sistemas de salud, hoy se posicionan como un terreno estratégico para impulsar avances científicos que luego transforman la medicina en general. Así lo plantea un artículo del World Economic Forum, que sostiene que muchas de las tecnologías más disruptivas —como la genómica, la terapia génica, la medicina de precisión y el uso de inteligencia artificial— comenzaron su camino con investigaciones enfocadas en pequeñas poblaciones de pacientes con patologías de baja prevalencia.
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Aunque cada enfermedad rara afecta a pocas personas, en conjunto representan un desafío global: se estima que existen cerca de 7.000 trastornos y que impactan a más de 300 millones de personas en el mundo. Sin embargo, la mayoría todavía no cuenta con tratamientos aprobados y los pacientes enfrentan largos tiempos de diagnóstico, falta de información y barreras estructurales para acceder a soluciones.
El artículo remarca un punto decisivo: sin datos de calidad, no hay innovación sostenible. Mejorar los sistemas de registro, interoperabilidad y colaboración internacional permitiría acelerar diagnósticos, reducir costos y abrir la puerta a nuevas terapias. Urge entonces hacer un programa nacional de enfermedades raras ajustado a cada pais.
Un llamado urgente para Argentina y Latinoamérica
En este contexto, la región tiene una oportunidad histórica: incorporar a las enfermedades raras como prioridad en investigación e innovación sanitaria. Para Argentina y Latinoamérica, mirar hacia este campo no solo significa atender un área con enorme deuda social, sino también apostar por un sector con potencial de desarrollo tecnológico, científico, industrial y comercial.
Especialistas y organizaciones internacionales coinciden en que el progreso requiere políticas activas, como incentivos fiscales, financiamiento sostenido y marcos regulatorios modernos que contemplen ensayos clínicos con poblaciones pequeñas.
Ciencia e industria: un modelo posible
El desarrollo de tratamientos, herramientas de diagnóstico y plataformas de datos para enfermedades raras exige algo clave: trabajo colaborativo entre investigadores, hospitales, empresas y el Estado. Con facilidades para la investigación traslacional, apoyo a biotecnológicas locales y alianzas público-privadas, Argentina podría fortalecer su ecosistema científico y también generar capacidades exportables para toda la región.
En un mundo donde la medicina del futuro se construye con datos, innovación y cooperación, las enfermedades raras dejan de ser un tema “de nicho” para convertirse en un motor de transformación. Para Latinoamérica, el desafío ya no es si debe sumarse: es cuándo y con qué decisión política lo hará. Quedarse solo como consumidor de productos de alto precio en salud es empobrecer el sistema y la calidad de atención de sus ciudadanos.