Publicado en
CIENCIA E...
Sábado, 2 de Diciembre del 2023
Estado del avance en Europa de las terapias genéticas para las enfermedades raras.
La publicación científica de Tristan Gicquel en la revista Rare Diseases and Orphan Drug Journal 2017-2023: state of the art of gene therapies in rare diseases in Europe: the dynamics of clinical R&D, new approved treatments and expected therapies in the pipelines
resume los avances que se han logrado en tratamientos genéticos destinados a las enfermedades raras. El 80% de las más de 8mil condiciones raras tiene una causa o una predisposición genética importante. Entonces los pacientes afectados tienen mucha esperanza en los avances de estas técnicas, que podrían proporcionar un tratamiento “a la carta” para muchos de ellos.
En 2017 se aprobó el primer tratamiento genético para una enfermedad rara y al 2023 unos 300 de 650 ensayos clínicos son conducidos con tratamientos genéticos para enfermedades raras específicas. De estos 153 ensayos están ya en la fase III, es decir la última antes de que el producto sea aprobado para su uso en la atención médica. Estos avance presentan alti-bajos en función del tiempo, en cuanto hay momento de más desarrollos y otros en los que este disminuye. Varios de estos estudios europeos son apoyados por patrocinios internacionales. Del mismo modo que lo serian estudios clínicos gestados en Latinoamérica, bajo un programa integral y multisectorial. Sin dudas capacidad técnico-científica existe en la región, pero muchas veces conducidas por impulsos personales o de instituciones aisladas. Solo falta insertar tales impulsos en programas transnacionales de calidad, e insertarlos en la colaboración internacional. Esta publicación de Gicquel es muy motivadora por lo que recomendamos su lectura en la fuente orginal.