IA y enfermedades raras: ¿quién controla una herramienta capaz de crear medicamentos… y también amenazas?
Las enfermedades raras necesitan nuevos medicamentos y los necesitan pronto. Miles de ellas continúan sin tratamientos específicos y millones de pacientes en el mundo siguen esperando respuestas. En este escenario, la inteligencia artificial (IA) puede representar una oportunidad extraordinaria: acelerar años de investigación, identificar nuevas dianas terapéuticas, reposicionar medicamentos y diseñar moléculas que quizás nunca hubieran surgido mediante los métodos tradicionales.
Pero existe una pregunta incómoda que también debemos hacernos: ¿quién controla ese enorme poder y para qué puede utilizarlo? La misma capacidad de la IA que permite buscar una molécula terapéutica puede, potencialmente, orientarse hacia objetivos muy diferentes.
Una demostración particularmente inquietante fue publicada en Nature Machine Intelligence en 2022. Investigadores mostraron que un sistema de IA diseñado para descubrir medicamentos podía ser reorientado modificando sus objetivos para favorecer, en lugar de evitar, la toxicidad. El experimento puso en evidencia el denominado “doble uso” de estas tecnologías: herramientas desarrolladas para proteger la salud también pueden utilizarse con propósitos potencialmente peligrosos.
El problema ya no se limita al diseño de moléculas. En agosto de 2026 se informó sobre un experimento en el que investigadores utilizaron IA generativa para diseñar nuevos genomas virales. De 285 secuencias sintetizadas y ensayadas, 16 produjeron virus viables que no existían previamente en la naturaleza. Se trataba de bacteriófagos relacionados con Phi X-174, incapaces de infectar seres humanos, y los investigadores excluyeron deliberadamente del entrenamiento virus humanos y otros potencialmente peligrosos. Esas precauciones son importantes, pero al mismo tiempo muestran que los propios científicos reconocen la necesidad de establecer límites.
RAND Corporation ha analizado recientemente este problema consultando a especialistas en biología e inteligencia artificial. Su conclusión es prudente: actualmente la IA funciona principalmente como una herramienta que potencia y acelera las capacidades de investigadores humanos y todavía enfrenta importantes limitaciones experimentales. Sin embargo, los expertos tampoco identificaron barreras fundamentales que permitan asegurar que sistemas futuros no puedan contribuir al diseño de nuevos patógenos viables. Por ello se propone fortalecer la gobernanza, la bioseguridad, la trazabilidad y la supervisión de determinadas capacidades biológicas y computacionales.
Entonces, ¿deberíamos regular especialmente la inteligencia artificial aplicada a la medicina y a la biología? Probablemente sí. Pero regular no significa impedir la innovación.
Para las enfermedades raras necesitamos precisamente lo contrario: más investigación, más cooperación internacional, mejores herramientas y procesos mucho más rápidos para transformar el conocimiento científico en tratamientos. La IA puede ayudar enormemente a conseguirlo.
Sin embargo, la velocidad no puede reemplazar a la responsabilidad. Debemos saber quién controla los sistemas más poderosos de IA, quién puede utilizarlos, qué información emplean, cuáles son sus objetivos y qué intereses económicos, políticos o estratégicos existen detrás de su desarrollo. La autorregulación de investigadores y empresas es necesaria, pero probablemente insuficiente frente a tecnologías que pueden tener simultáneamente aplicaciones médicas, comerciales y eventualmente militares.
Para las enfermedades raras existe además una cuestión ética particularmente importante. La urgencia y la vulnerabilidad de los pacientes no pueden convertirse en una justificación para aceptar cualquier tecnología, cualquier riesgo o cualquier interés.
Los intereses comerciales son legítimos y, de hecho, la inversión privada resulta indispensable para transformar muchos descubrimientos científicos en medicamentos. Pero esos intereses deben ser transparentes y compatibles con el objetivo fundamental: mejorar la vida de los pacientes.
Los intereses militares, la generación deliberada de amenazas biológicas o cualquier utilización que pueda poner en riesgo a las personas pertenecen a una categoría completamente diferente y deberían estar sometidos a controles particularmente estrictos.
Las enfermedades raras necesitan a la inteligencia artificial. Necesitan su capacidad para encontrar conexiones que nosotros no vemos, explorar millones de posibilidades y quizás descubrir en meses soluciones que antes hubieran requerido años. Pero necesitar la IA no significa entregarle un cheque en blanco.
El verdadero desafío no es elegir entre innovación y regulación. Es conseguir ambas cosas: una inteligencia artificial suficientemente poderosa y accesible para acelerar el descubrimiento de los tratamientos que los pacientes necesitan urgentemente, pero con reglas, transparencia y controles suficientes para asegurar que ese extraordinario poder científico permanezca al servicio de la salud y del bien común.
Porque, finalmente, la pregunta no es solamente qué puede hacer la inteligencia artificial. La pregunta que debemos comenzar a formularnos es: quién decide lo que queremos que haga.
Referencias
Urbina F, Lentzos F, Invernizzi C, et al. Dual use of artificial-intelligence-
AI Alignment Forum. Dual use of artificial-intelligence-
Zimmer C. Esta IA acaba de crear virus que no se encuentran en la naturaleza. La Nación/The New York Times, 6 de agosto de 2026.
Manheim D, Williams AE, Aveggio C, Berke A. When Should We Worry About AI Being Used to Design a Pathogen? Biology and AI Experts Weigh In. RAND Corporation.