Cada vez que aparece un nuevo medicamento para enfermedades graves o poco
frecuentes surge el mismo interrogante: ¿cómo estimular la innovación sin poner en
riesgo la sustentabilidad de los sistemas de salud? Un estudio recientemente publicado
en la revista Pharmacoeconomics aporta nuevos elementos para este debate y propone
que ambos objetivos pueden ser compatibles.
El problema adquiere una dimensión especialmente preocupante cuando se trata de
enfermedades raras. En estas patologías, el número de pacientes es muy reducido y, por
lo tanto, el mercado potencial también lo es. Esto genera una tensión permanente: por
un lado, la sociedad necesita incentivar el desarrollo de tratamientos para enfermedades
que históricamente fueron olvidadas; por otro, los precios extremadamente elevados de
muchos medicamentos ponen en riesgo la posibilidad de que los pacientes puedan
acceder a ellos y de que los sistemas de salud puedan financiarlos.
Con el objetivo de aportar una alternativa, investigadores de aseguradoras de salud y
centros académicos europeos analizaron diez medicamentos innovadores para cáncer,
enfermedades raras y enfermedades crónicas utilizando el AIM Fair Pricing Model. Este
modelo calcula un precio justo considerando los costos de investigación y desarrollo,
producción, comercialización, una rentabilidad razonable para la industria e incluso un
incentivo económico adicional cuando el medicamento representa una innovación
terapéutica relevante.
Los resultados fueron llamativos. En la mayoría de los casos, los precios calculados por
el modelo fueron considerablemente inferiores a los precios realmente pagados por los
sistemas de salud europeos. Los autores estiman que la aplicación de este enfoque
podría generar ahorros cercanos a 27.000 millones de euros por año en Europa, recursos
que podrían reinvertirse para ampliar el acceso a nuevos tratamientos y sostener la
innovación futura.
En el caso de las enfermedades raras, el debate resulta particularmente complejo. Es
razonable que el desarrollo de medicamentos para poblaciones pequeñas requiera
incentivos específicos. Sin embargo, ello no significa que cualquier precio esté
justificado. El estudio sostiene que el valor de un medicamento debe contemplar no solo
la necesidad médica y la innovación que representa, sino también los costos reales de
desarrollo y un margen de rentabilidad transparente y razonable.

Este enfoque merece atención porque intenta resolver una de las mayores
preocupaciones de la medicina moderna: cómo hacer posible la investigación en
enfermedades que afectan a muy pocas personas sin trasladar todo el peso económico a
los pacientes o a los sistemas públicos de salud. En definitiva, el verdadero desafío no
es elegir entre innovación o acceso, sino construir modelos que permitan ambas cosas al
mismo tiempo.
Fuente: Stokx J, Hendrickx A, Veliste K y colaboradores. Balancing Innovation and
Access: Insights from AIM's Fair Pricing Model and Its Current and Future
Applications. Pharmacoeconomics. 2026.