La Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de los Estados Unidos es una de las agencias de control de medicinas más prestigiosas, por su calidad y seriedad sanitaria.
En el 2025 ha aprobado nuevas medicinas y la comunidad de las personas que padecen enfermedades raras siempre mira con atención para sus ansias de encontrar alivio en sus padecimientos.
Pues bien, entre las aprobaciones se encuentran:
 Nipocalimab (Johnson & Johnson) para el tratamiento de la Miastenia Gravis,
 Fitusiran (Sanofi) para tratar casos de hemofilias,
 Treosulfan (Medexus) para leucemias, y
 Mirdametinib (SpringWorks) para tratar la Neurofibromatosis tipo 1.
Asimismo, se aprobó:
 Avutometinib (Vorastem)

 Telisotuzumab (AbbVie)
 Penpulimab (Akeso)
 Vimseltinib (Deciphera)
 Datopotamab (Daiichi-Sankyo)
para variantes específicas de cánceres de ovario, de pulmón, nasofaríngeo, tumores de células gigantes y cáncer de mama, cuyos casos pueden considerarse dentro de las enfermedades raras y no satisfechas.
Frente a las 8 000 enfermedades raras que esperan tratamientos (solo unas 400 ya tienen opciones específicas), estos anuncios son esperanzadores.