Quizás la mayor necesidad que reclaman las personas que viven con una enfermedad rara es que la ciencia avance y acelere sus pasos. Dentro de ello, se necesitan ensayos clínicos inteligentes, de calidad e innovadores. Llama la atención el artículo publicado por Mike May en Nature Medicine (2025, 31:3943–3947) titulado “Los once ensayos clínicos que van a perfilar la medicina del 2026”. Se trata de una opinión informada sobre cuáles son los estudios clínicos actualmente en progreso que podrían aportar nuevas herramientas para mejorar la salud de muchas personas. 

A continuación presentamos estos ensayos, qué producto o tratamiento están probando, para qué condición se están desarrollando y qué es lo novedoso que traen:

1. Vacuna M72/AS01E-4 — Dirigida contra la tuberculosis (causada por Mycobacterium tuberculosis), esta vacuna en fase 3 busca prevenir una de las enfermedades infecciosas más persistentes en el mundo. Su novedad radica en reforzar la respuesta protectora en adultos. 
2. Vacuna LASSARAB — Combinación para proteger contra fiebre de Lassa y rabia, dos enfermedades virales difíciles de controlar en áreas endémicas. Su innovación es ofrecer protección dual con una sola formulación. 
3. 3BNC117-LS + 10-1074-LS — Un tratamiento con anticuerpos de larga duración para el VIH. Está diseñado para ofrecer un enfoque alternativo a la terapia antirretroviral convencional con menos dosis frecuentes. 
4. Ensayo de combinación de loratadina, famotidina y colchicina — Se está evaluando como tratamiento para el COVID prolongado (síntomas persistentes tras infección por SARS-CoV-2). Es novedoso porque reutiliza medicamentos conocidos para modular la inflamación y síntomas prolongados. 
5. Ziltivekimab (fase 3) — Un inhibidor de IL-6 que podría reducir eventos cardiovasculares en personas con enfermedad cardíaca. Este medicamento apunta a una nueva forma de reducir el riesgo más allá del tratamiento estándar del colesterol. 
6. Daraxonrasib (RMC-6236) — Un inhibidor oral del gen RAS, especialmente en cáncer pancreático metastásico, que compite con la quimioterapia tradicional ofreciendo una terapia dirigida a mutaciones específicas en tumores. 
7. Terapias celulares con CAR-T basado en mRNA (BCMA dirigido) — Ensayo en miastenia gravis, una enfermedad autoinmune. Esta terapia genética celular busca reprogramar las células del paciente para atacar células defectuosas. 
8. Células madre autólogas editadas (fase 1/2) — Para enfermedad granulomatosa crónica, un trastorno genético del sistema inmune. Se aspira a corregir defectos genéticos directamente en las células del propio paciente. 
9. Bria-IMT + inhibidor de puntos de control inmunológico (fase 3) — Terapia combinada para cáncer de mama metastásico que busca potenciar la respuesta inmunitaria contra tumores resistentes. 
10. Ensayo con células madre de médula ósea (estudio NEST) — Para enfermedades neurológicas, con la novedad de explorar el potencial regenerativo de estas células en daño o degeneración del sistema nervioso. 
11. Pelacarsen (fase 3) — Un oligonucleótido antisentido que reduce la lipoproteína A, una partición del colesterol relacionada con riesgo cardiovascular elevado. Es novedoso porque apunta a un objetivo difícil de modificar con tratamientos tradicionales. 

Si bien se trata de una visión propia del autor, esta noticia es muy alentadora para quienes aún esperan que los avances científicos les consigan un alivio a su condición.
Estos ensayos representan enfoques diversos: desde vacunas preventivas hasta terapias génicas y tratamientos cardiovasculares, todos con el potencial de transformar la práctica médica en los próximos años. Recomendamos la lectura completa del texto original.