La aprobación unánime en la Cámara de Diputados mexicana para crear un Registro
Nacional de Enfermedades Raras representa una noticia alentadora para millones de
personas. Sin embargo, especialistas advierten que un registro sin recursos económicos
ni una estrategia de implementación corre el riesgo de convertirse en una oportunidad
perdida.
Según un comentario publicado por Antonio Loaeza en LinkedIn, la iniciativa
legislativa constituye un importante avance político, pero incluye un aspecto que merece
especial atención: el registro deberá implementarse con los recursos ya existentes, sin
presupuesto específico asignado.
Mucho más que una base de datos
Las enfermedades raras afectan individualmente a pocas personas, pero en conjunto
representan un importante problema de salud pública. Se estima que en México entre 8
y 10 millones de personas conviven con alguna de estas patologías, muchas de las
cuales tardan años en ser diagnosticadas. En este contexto, un registro nacional no
constituye simplemente un listado de pacientes.
Es una herramienta estratégica que permite conocer cuántas personas están afectadas,
dónde viven, cuáles son sus necesidades y cómo evoluciona cada enfermedad. Esta
información resulta indispensable para planificar políticas sanitarias, organizar centros
especializados, facilitar el diagnóstico temprano y mejorar el acceso a tratamientos.
Sin datos, es difícil tomar decisiones
Uno de los mayores obstáculos para el desarrollo de medicamentos destinados a
enfermedades raras es precisamente la falta de información epidemiológica confiable.
Sin conocer cuántos pacientes existen realmente en un país, resulta muy complejo
realizar análisis de impacto presupuestario, planificar compras públicas o evaluar la
incorporación de nuevas terapias.
Por ello, un registro nacional sólido puede transformarse en una herramienta clave tanto
para las autoridades sanitarias como para investigadores, médicos, pacientes e incluso
para la industria farmacéutica.
El financiamiento hace la diferencia
Como señala Antonio Loaeza, la creación del registro sin recursos adicionales implica
que alguien deberá aportar la infraestructura tecnológica, el personal encargado de la
carga de datos y el mantenimiento permanente del sistema.

La experiencia internacional demuestra que muchos registros fracasan no por falta de
voluntad política, sino porque carecen de financiamiento estable y de una organización
que garantice su actualización continua. Un registro desactualizado pierde rápidamente
su utilidad científica y sanitaria.
Una oportunidad para trabajar en conjunto
El análisis también destaca que la industria farmacéutica podría desempeñar un papel
importante, no únicamente como financiadora sino como socia estratégica dentro de un
modelo transparente de gobernanza de datos.
Durante años, numerosas compañías han desarrollado registros propios para conocer
mejor las enfermedades vinculadas a sus áreas de investigación. Integrar esa experiencia
en un registro nacional, con reglas claras, transparencia y acceso regulado a la
información, podría beneficiar a todo el sistema de salud.
Del mismo modo, las áreas de Asuntos Médicos (Medical Affairs), los centros de
referencia, las asociaciones de pacientes y las sociedades científicas poseen una
experiencia invaluable que puede contribuir a construir un registro útil y sostenible.
Una lección para toda América Latina
La iniciativa mexicana también deja una enseñanza para otros países de la región.
Crear un registro nacional de enfermedades raras no debería verse únicamente como el
cumplimiento de una ley, sino como una inversión estratégica para mejorar la atención
sanitaria, impulsar la investigación clínica y facilitar el acceso a nuevos tratamientos.
En un escenario donde la medicina avanza hacia terapias cada vez más personalizadas y
dirigidas a poblaciones muy pequeñas, disponer de información epidemiológica
confiable será uno de los pilares sobre los que se apoyarán las futuras decisiones
regulatorias y sanitarias.
Como advierte el comentario de Antonio Loaeza, el éxito del proyecto dependerá menos
de la aprobación legislativa que de su implementación efectiva. Un registro bien
construido permitirá, por fin, responder una pregunta fundamental: cuántos pacientes
existen y dónde están.

Ver mas en:
Loaeza, A. La Cámara de Diputados aprobó por unanimidad crear el Registro
Nacional de Enfermedades Raras... Publicación en LinkedIn. Disponible en:
https://www.linkedin.com/posts/antonio-loaeza_medicalaffairs-enfermedadesraras-
farmamaezxico-share-7479305545401896960-MuJL/