NANOSPRESSO. Un Proyecto para “democratizar” el acceso a tratamientos de enfermedades raras.
Existen más de 8.000 enfermedades raras, y solo una pequeña proporción de ellas cuenta con una terapia específica aprobada. La gran mayoría, hoy en día, dispone de escasas opciones terapéuticas—si es que tiene alguna. Por esta razón se creó el proyecto NANOSPRESSO, cuyo objetivo es descentralizar la producción de nanomedicinas personalizadas basadas en ácidos nucleicos.
Cabe destacar que alrededor del 80% de las enfermedades raras tienen un origen genético, y muchas de ellas son ultra-raras, lo que exige soluciones personalizadas o tratamientos a medida, diseñados para grupos específicos de pacientes.
Las plataformas de ingeniería de nanopartículas lipídicas, como las utilizadas en las vacunas de ARN mensajero contra el COVID-19, han demostrado ser eficaces y seguras. El modelo NANOSPRESSO aprovecha estas plataformas junto con tecnología microfluídica avanzada, permitiendo a los farmacéuticos hospitalarios ensamblar “cartuchos terapéuticos” que pueden ser administrados directamente al paciente en el lugar de atención, como una terapia génica personalizada.
A diferencia de los modelos tradicionales de fabricación—complejos, costosos e inestables—NANOSPRESSO ofrece una solución simple, flexible y adaptada a cada paciente, que puede elaborarse de forma magistral en una farmacia hospitalaria.
Además, el proyecto mantiene un diálogo constante con las autoridades regulatorias para garantizar el cumplimiento de los más altos estándares de calidad, seguridad y eficacia, directamente en el entorno clínico.
En el artículo enlazado se ofrecen detalles técnicos sobre esta innovadora tecnología, que abre un nuevo camino hacia tratamientos accesibles para muchas personas que viven con una enfermedad rara.