El avance científico y el desarrollo de recursos se concentran en un reducido número de países, que suelen producir estos medicamentos a costos muy elevados. La importación de tales productos genera importantes desequilibrios en las finanzas de los financiadores del sistema de salud —obras sociales, empresas de medicina prepaga y el propio Estado—, ya que los pacientes, de manera individual, no pueden afrontar esos costos.

Resultaría altamente conveniente que cada país activara sus recursos científicos e industriales ya disponibles para generar alternativas médicas destinadas a estas patologías. Esto no solo permitiría mayor equidad en el acceso a la atención sanitaria, sino que también aliviaría una carga financiera que hoy es significativa y que, además, se proyecta en aumento exponencial para los próximos años. Argentina, al igual que otros países, cuenta con recursos humanos calificados y con capacidad industrial instalada, pero actualmente no contribuye de manera sustantiva a la producción de medicamentos huérfanos.

Las razones son múltiples: factores culturales en parte del empresariado local, escasa percepción o baja prioridad del tema entre quienes toman decisiones políticas, sensación de aislamiento entre los investigadores, y poco o nulo apoyo a las organizaciones de pacientes, que deberían ser impulsoras activas del progreso y no limitarse únicamente al reclamo.

Frente a este escenario, desde CERyDH se promueve la elaboración de un plan integral para las enfermedades raras, con una fuerte colaboración de expertos internacionales que aporten el know-how necesario, y con un enfoque claro hacia la producción científica y su posterior canalización en desarrollos industriales. Se estima que, si el país lograra producir entre tres y cuatro medicamentos huérfanos con calidad de exportación, podría compensar la balanza comercial en este rubro y aliviar significativamente las finanzas del Ministerio de Salud. Solo falta la decisión política de incentivar estos desarrollos mediante un programa integral y consensuado con todos los sectores involucrados.

Pero ¿puede Argentina encauzar este tipo de acciones? El congreso impulsado por CERyDH en la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la UBA, titulado “Colaboración Internacional para las Enfermedades Raras y Drogas Huérfanas (ICORD-2024)”, cuyas actas acaban de publicarse en la revista especializada Rare Diseases and Orphan Drugs Journal, demuestra que sí es posible  (Roldan et al. Rare Dis Orphan Drugs J. 2026;5:4 DOI:10.20517/rdodj.2025.69). Los trabajos presentados constituyen una pequeña muestra del enorme potencial de los investigadores argentinos —en su mayoría jóvenes— para desarrollar ideas innovadoras en diagnóstico y terapéutica, así como para abrir nuevas líneas de investigación que, en articulación con la colaboración internacional, pueden derivar en más y mejores medicamentos huérfanos.

Vincular este potencial científico con la capacidad industrial ya instalada en el país, capaz de producir con estándares de exportación a nivel mundial, es principalmente una cuestión de activar los mecanismos de incentivo, tal como ya lo han hecho los países líderes en la producción de drogas huérfanas. CERyDH ha contribuido a visibilizar el potencial científico nacional en el ámbito de las publicaciones internacionales. Resta ahora que los vientos de la conciencia alcancen a quienes tienen la responsabilidad de tomar las decisiones políticas.