Durante décadas, Estados Unidos ha sido el mercado más atractivo para la industria farmacéutica. Los precios elevados de los medicamentos permitieron a las compañías recuperar las enormes inversiones necesarias para desarrollar nuevas terapias. Sin embargo, los planes de imponer precios más bajos y aranceles a productos importados han encendido las alarmas en un sector particularmente sensible: el de los medicamentos huérfanos, destinados a enfermedades raras.

El alto costo de la rareza

Los medicamentos huérfanos están diseñados para tratar enfermedades que afectan a un número muy reducido de pacientes. Esto genera un doble desafío: costos clínicos muy altos y mercados extremadamente pequeños. Para compensar, desde 1983 la Orphan Drug Act ofrece incentivos como beneficios fiscales, exclusividad comercial y subsidios.

Gracias a estas medidas, miles de personas con enfermedades raras han podido acceder a terapias innovadoras que de otro modo no existirían.

El choque con las nuevas políticas

Las recientes iniciativas de control de precios buscan igualar los costos de los medicamentos a los más bajos del mercado internacional y aplicar aranceles a fármacos que no se fabriquen en territorio nacional.

Aunque estas medidas persiguen aliviar el gasto de los pacientes y del sistema de salud, podrían tener un efecto desincentivador en la producción de medicamentos huérfanos, cuya viabilidad depende de precios altos y de estabilidad en el mercado.

Riesgos y consecuencias

Especialistas advierten que este tipo de reformas puede provocar:

• Reducción de la innovación: las farmacéuticas priorizarían áreas terapéuticas más rentables en lugar de invertir en enfermedades raras.
• Retrasos en el acceso: Estados Unidos podría dejar de ser el mercado de referencia para el lanzamiento de nuevos tratamientos.
• Tensión social y política: asociaciones de pacientes ya alertan que no deben convertirse en “víctimas colaterales” de la guerra contra los altos precios.

¿Una salida posible?

Algunos expertos sugieren que las políticas de control de precios deberían incorporar excepciones regulatorias para los medicamentos huérfanos o reforzar los mecanismos de acuerdos de riesgo compartido, donde los pagos se ajustan al beneficio clínico real.

En definitiva, el reto está en encontrar un equilibrio: cómo garantizar precios justos para millones de pacientes sin poner en riesgo la innovación y el acceso a terapias cruciales para quienes padecen enfermedades raras.