Buscando etiologías moleculares compartidas para acelerar en desarrollo de medicamentos para las enfermedades raras
Existen más de 8mil enfermedades raras y en su conjunto pueden afectar a más de 300 millones de personas en el mundo, y a unas 15 millones en Latinoamérica. Sin embargo los mecanismos que producen las diferentes enfermedades no son tantos y entonces pueden buscarse condiciones que tengan mecanismos comunes.
Al compartir mecanismos moleculares etiológicos es posible investigar a tratamientos que puedan ser útiles para dos o más enfermedades a la vez.
Esta estrategia permitiría acelerar el descubrimiento de nuevas terapias como se describe en un artículo recientemente publicado en EMBO Molecular Medicines por expertos de IRDiRC.https://www.embopress.
El mayor atractivo, probablemente sea que la seguridad y eficacia del producto se pueda comprobar en enfermedades de prevalencia no tan baja y luego ser adaptados a las condiciones que por ser ultra-raras no pueden optar por desarrollos farmacéuticos formales.