FDA aprueba algunos productos que luego no responden
Mientras pacientes a la expectativas de tratamientos efectivos y seguros reclaman acelerar el ritmo de investigación y producción de medicamentos huérfanos, produce cierto desconcierto que se aprueben algunos productos que luego no resultan muy efectivos o bien producen efectos adversos. El link adjunto comunica algunos ejemplos de ello.
Resulta un tanto desconcertante que para aprobar una terapia para una enfermedad rara se exijan criterios muy rigurosos como ser el de estudios clínicos desproporcionados con la prevalencia de la enfermedad, resultados basados en evolución clínica significativa en condiciones en los que el diagnóstico es avanzado o cuando la historia natural de la enfermedad aun no está determinada. También los evaluadores regulatorios suelen criticar mecanismos de acción de medicamentos que no han resultado para condiciones comunes sin tener en cuenta que el proceso patogénico en una enfermedad rara puede ser muy diferente. Se trata de un terreno del conocimiento aun con varias zonas grises que tanto científicos, desarrollistas y funcionarios sanitarios deben discutir para conseguir respuestas que sean pronta y eficientes.
Mientras estos ocurre no dejan de ser preocupante algunos ejemplos, por suerte son pocos, de prácticas regulatorias no conducentes.