Recomendaciones para reposicionar medicamentos para tratar a las enfermedades raras
Hay cientos de enfermedades raras que aún no disponen de un tratamiento médico especifico. La ciencia y la industria farmacéutica colaboran para hallar nuevos productos, pero varios factores hacen que estos terminen en precios muy elevados. La opción de “reposicionar” medicamentos (darles un segundo uso médico) ya aprobados, para que puedan ser investigados en las enfermedades raras cobra entonces mucho sentido en estos tiempo. Existen unos 20,000 medicamentos diferentes ya aprobados y varios de sus mecanismo de acción puede ser aplicados al tratamientos de las enfermedades raras aun sin terapias. Para ello debe comprobarse que las dosis aprobadas en humanos también son las adecuadas para la nueva indicación. Los productos reposicionados tienen la enorme ventaja de ser ya conocida su toxicidad y efectos adversos, algo que demanda años verificar para los productos huérfanos nuevos. De importancia, estos medicamentos pueden ser investigados en centros científicos con recursos limitados ya que se trata de productos al alcance y generalmente libres de patentes de invención. El ahorro de extensas y costosas etapas de investigación permite ofrecer un producto a precios más accesibles.
Varias recomendaciones se publican en la revista Rare Disease and Orphan Drug Journal, como resultado del equipo de IRDiRC (Consorcio Internacional de Investigaciones en las Enfermedades Raras)