Un reciente estudio publicado en el Journal of Cystic Fibrosis analizó por primera vez,
de manera sistemática, cuánto tiempo transcurre entre la aprobación europea de los
modernos moduladores de CFTR para fibrosis quística y su incorporación a los sistemas
nacionales de reembolso en los 27 países de la Unión Europea.
Los resultados muestran una realidad preocupante: el tiempo mediano hasta que un
tratamiento llega efectivamente a los pacientes fue de 1.479 días (más de cuatro años).
Además, solo el 62 % de las indicaciones aprobadas por la Agencia Europea de
Medicamentos (EMA) habían sido finalmente financiadas por los sistemas de salud al
cierre de 2024. El estudio también demuestra que existen marcadas diferencias entre
países y que factores como el nivel de ingresos, el número de pacientes y,
especialmente, la rapidez con que las compañías presentan la documentación para
evaluación influyen en los tiempos de acceso.
Más allá de sus conclusiones para Europa, este trabajo deja una enseñanza importante
para América Latina. En países como Argentina no existen registros públicos y
sistemáticos que permitan conocer cuánto demora el acceso real a medicamentos
innovadores para enfermedades poco frecuentes, qué porcentaje de las terapias
aprobadas termina siendo financiado o cuáles son las principales barreras
administrativas y económicas.
Contar con este tipo de información permitiría identificar desigualdades, evaluar el
desempeño de los sistemas de salud y diseñar políticas públicas orientadas a reducir los
tiempos de acceso de los pacientes a tratamientos que, en muchos casos, modifican el
curso de enfermedades graves. La elaboración de indicadores regionales comparables
sería un paso importante para mejorar la transparencia y promover decisiones basadas
en evidencia.
Referencia
Costa E, Girotti S, Elayan S, Russo P, Simoens S, Leopold C, et al. Timing and rate of
reimbursement for cystic fibrosis modulator therapies in EU countries. Journal of
Cystic Fibrosis. Articles in Press. Publicado en línea el 21 de julio de 2026.